全球肿瘤公司BeOne Medicines Ltd宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准其新一代BCL2抑制剂Beqalzi（读作bee-KAHL-zee；sonrotoclax）用于治疗至少接受过两线系统治疗（包括布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂）后复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。Beqalzi旨在增强BCL2抑制作用，具有更高的效力、选择性和药理学特性，有望在疗效、耐受性和便利性方面优于同类其他药物。

德克萨斯大学MD安德森癌症中心淋巴瘤和骨髓瘤科的全球首席研究员、普丁·克拉克捐赠教授Michael Wang医学博士表示：“支持sonrotoclax在美国获批的数据证实了其作为BTK抑制剂后套细胞淋巴瘤基础疗法的地位，并表明在治疗选择有限且疗效不佳的情况下，它能够有效控制病情。从临床角度来看，这为医生提供了一个重要的全新选择，兼具疗效和耐受性，从根本上改变了我们对该疾病治疗顺序的思考。”

Beqalzi的加速获批基于1/2期研究BGB-11417-201（NCT05471843）的疗效和安全性数据，该研究结果已在第67届美国血液学会（ASH）年会暨展览会上公布。该研究包括对疗效数据的独立审查，并证实：

总体缓解率（ORR）：52%（95% CI，42-62）。
完全缓解率 (CR)：16%（95% CI，9.1-24.0）。
中位反应时间（TTR）：1.9 个月。
中位缓解持续时间（DOR）：15.8 个月（95% CI，7.4 个月-未达到），中位缓解随访时间为 11.9 个月（尚未完全成熟）
安全性：使用 sonrotoclax 单药治疗总体耐受性良好。
该适应症的持续批准取决于正在进行的验证性 CELESTIAL-RRMCL 试验 (NCT06742996) 中临床获益的确认。美国 FDA 已授予 sonrotoclax 在该适应症中的突破性疗法认定 (BTD)、快速通道资格认定和孤儿药资格认定。BeOne

Medicines 血液学首席医疗官 Amit Agarwal 表示：“BeOne 致力于推进和增强 BCL2 抑制剂的应用，以彻底改变我们治疗 B 细胞恶性肿瘤患者的方式。今天 Beqalzi 的获批对于套细胞淋巴瘤患者而言意义重大，并巩固了我们开发基础药物以提高 B 细胞恶性肿瘤治疗标准的战略。” 套细胞淋巴瘤 (MCL)

是一种罕见且通常具有侵袭性的非霍奇金淋巴瘤亚型。在美国，每年约有 3300 例新发 MCL 病例。尽管许多患者对初始治疗有反应，但复发很常见，疾病进展后的预后可能较差，尤其是在既往接受过BTK抑制剂治疗的情况下。Beqalzi的加速批准为套细胞淋巴瘤（MCL）的治疗领域引入了一种新的靶向机制，并强调了随着疾病进展，为患者拓展治疗选择的重要性。

淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez表示：“对于复发或难治性套细胞淋巴瘤患者而言，每一次疾病进展都会带来不确定性，并引发关于剩余治疗方案的疑问。FDA批准sonrotoclax对美国套细胞淋巴瘤领域而言意义重大，为那些已用尽其他可用疗法的患者及其家人带来了新的希望。此类进展凸显了持续开展该疾病的研究和创新为何如此重要。”

Beqalzi 已在中国获批用于治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤 (R/R MCL)，以及既往接受过至少一种全身治疗（包括 BTK 抑制剂）的成人慢性淋巴细胞白血病 (CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL) 患者。sonrotoclax 治疗 R/R MCL 的 I/II 期研究数据也正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 和其他监管机构的审查。

美国 FDA 已授予 sonrotoclax 治疗华氏巨球蛋白血症 (WM) 的快速通道资格，以及治疗成人 WM、多发性骨髓瘤、急性髓系白血病和骨髓增生异常综合征的孤儿药资格。

此外，sonrotoclax 目前正在与其他疗法（包括 zanubrutinib）联合用于治疗 CLL 的研究中，预计将在 2026 年美国临床肿瘤学会年会上公布最新数据。

Beqalzi（sonrotoclax）是一种具有独特药代动力学和药效学特征的新一代基础性B细胞淋巴瘤2 (BCL2) 抑制剂，有望成为同类最佳药物。早期药物研发的临床前和临床研究表明，sonrotoclax是一种高效且特异性强的BCL2抑制剂，半衰期短，且无药物蓄积。Sonrotoclax在多种B细胞恶性肿瘤（包括慢性淋巴细胞白血病 (CLL)）中均显示出良好的临床活性，目前正在开发单药疗法以及与其他疗法（包括zanubrutinib）联合用药的疗法。迄今为止，已有超过2200名患者参与了sonrotoclax的全球研发项目。